Πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση: Προοπτικές θεραπείας

Περιεχόμενο

  • Αυτή η μυστηριώδης πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση
  • Προοπτικές για τη θεραπεία της πλευρικής αμυροτροφικής σκλήρυνσης


  • Αυτή η μυστηριώδης πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση


    Πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση - μια δύσκολη ασθένεια και λίγο μελετημένη, παρά το γεγονός ότι έχουν πραγματοποιηθεί πολυάριθμες μελέτες για δεκαετίες. Μια αρκετά αποτελεσματική μέθοδος θεραπείας και δεν βρέθηκε. Ορισμένοι επιστήμονες πιστεύουν ότι ένας σημαντικός ρόλος στην αποκατάσταση των κατεστραμμένων κινητικών νευρώνων ή ακόμη και στη δημιουργία νέων βλαστικών κυττάρων θα μπορούσε να παιχτεί με την ικανότητά τους να διαφοροποιούν σε μια πληθώρα κυτταρικών σειρών.

    Η πλευρική αμυοτοτροφική σκλήρυνση, επίσης γνωστή ως ασθένεια Lu Geriga, είναι μια προοδευτική ασθένεια, η οποία εκφράζεται στη σταδιακή ανάπτυξη και διανομή της αδυναμίας και της ατροφίας των επηρεαζόμενων μυών του ασθενούς. Ένα τέτοιο κράτος οδηγεί σε μυϊκή δυσλειτουργία, ανικανότητα και τελικά σε θάνατο ή σταθερή εξάρτηση από το βοηθητικό μέσο αναπνοής, το οποίο έρχεται κατά μέσο όρο 3 χρόνια μετά τη διάγνωση της αδυναμίας των μυών.

    Περίπου 5% -10% άτομα με πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση έχουν συγγενείς με μια τέτοια ασθένεια. Οι περισσότερες περιπτώσεις πλευρικών πλευρικών αμυοτροφικής σκλήρυνσης (90% έως 95%) έχουν σποραδική φύση, που συχνά προκύπτουν «Εντελώς απροσδόκητο», Αλλά υπάρχει μια σπάνια μορφή πλευρικής αμυοτροφικής σκλήρυνσης, η οποία μπορεί να εντοπιστεί σε 3 δυτικές περιοχές του Ειρηνικού: Γκουάμ, χερσονήσου Κι στην Ιαπωνία και τη Δυτική Νέα Γουινέα. Πολλοί αιτιολογικοί παράγοντες συνδέονται με το γεγονός ότι η διαδικασία της εξάντλησης παραμένει ακατανόητη και ανεξήγητη.

    Παράγοντες που τρέχουν μια αλυσίδα γεγονότων που οδηγούν στο θάνατο των κινητικών νευρώνων είναι άγνωστες. Μπορεί να θεωρηθεί ότι το αλλαγμένο γονίδιο οδηγεί στην ανάπτυξη μιας τοξικής ουσίας, η οποία εγκαινιάζει τη διαδικασία της νόσου. Ακόμη και το 15% -20% των οικογενειών που έχουν μεταλλαγμένο γονίδιο, ο μηχανισμός της δράσης του, η επιτάχυνση της έναρξης της νόσου, παραμένει άγνωστος. Είμαστε επίσης άγνωστοι οι λόγοι για την εμφάνιση μιας τέτοιας ασθένειας σε διαφορετικές ηλικίες και το ποσοστό της εξέλιξης του, που σχετίζεται με συγκεκριμένες μεταλλάξεις του γονιδίου, καθώς και η αιτία της ελλιπούς νοσηλείας (οι περισσότεροι από τους φορείς του γονιδίου επηρεάζονται, αλλά όχι όλα).

    Και ακόμη λιγότερο γνωρίζει τις αιτίες της νόσου σε σποραδικές περιπτώσεις της δυτικής περιοχής του Ειρηνικού. Άμεση αιτία της μυϊκής αδυναμίας και της εξάντλησης τους - προοδευτική απώλεια μυϊκών κινητικών νευρώνων. Νευρικά κύτταρα που βρίσκονται στο νωτιαίο μυελό ή στον κορμό του εγκεφάλου και σχετίζονται άμεσα με τους μύες (χαμηλότερους κινητήρες) και στον εγκεφαλικό φλοιό (ανώτεροι κινητικοί νευρώνες) που σχετίζονται με χαμηλότερους κινητικούς νευρώνες. Τα νευρικά κύτταρα και οι αλυσίδες που βρίσκονται στο μπροστινό μέρος του εγκεφάλου μπορούν επίσης να επηρεαστούν (Despicable Motor Neurons).

    Καμία μέθοδος θεραπείας δεν μπορεί να καθυστερήσει ή να αντλήσει την ανάπτυξη πλευρικής αμυοτροφικής σκλήρυνσης. Υπάρχει μια συνιστώμενη μέθοδος θεραπείας (με τη βοήθεια του Riluzole), η οποία μπορεί να προσθέσει 2-3 μήνες στο μέσο προσδόκιμο ζωής του ασθενούς με πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση. Η προσεκτική τήρηση της διατροφής και η έγκαιρη χρήση της μη επεμβατικής υποστήριξης για την αναπνοή μπορεί να επεκτείνει το προσωρινό πλαίσιο της ζωής του ασθενούς για άλλους 6-12 μήνες.

    Προοπτικές για τη θεραπεία της πλευρικής αμυροτροφικής σκλήρυνσης


    Πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση: Προοπτικές θεραπείαςΤα βλαστοκύτταρα είναι κύτταρα που δεν διέκοψαν τη διαφοροποίηση και δεν απέχουν συγκεκριμένες λειτουργίες. Έχουν το δυναμικό αυτο-επούλωσης, διαίρεσης και διαφοροποίησης σε συγκεκριμένους τύπους κυττάρων. Η διαφοροποίηση των βλαστικών κυττάρων στα ενήλικα κύτταρα προσαρμόζεται σαφώς. Διαφορετικά, θα μπορούσαν να υπάρχουν σύνθετα φυτά ή ζώα, με τους πολλούς αλληλένδετους ιστούς και τα όργανα τους. Σε αντίθεση με το στέλεχος, τα ώριμα ή διαφοροποιημένα κύτταρα σχηματίζουν συγκεκριμένες δομές και εκτελούν ορισμένες λειτουργίες και σε πολλές περιπτώσεις χάνουν την ικανότητα να μοιράζονται και να πολλαπλασιάζονται.
    Κακοήθη ή «Προσδιοριζόμενος» Τα κύτταρα διαφέρουν από το στέλεχος και το φυσιολογικό εξειδικευμένο στο ότι χωρίζονται ανεξέλεγκτα και φέρουν τον κίνδυνο της καλλιέργειας του σώματος. Η διαφοροποίηση του βλαστικού κυττάρου πρέπει να ενεργοποιηθεί, να λάβετε τη σωστή κατεύθυνση και να απενεργοποιήσετε έτσι ώστε τα απαραίτητα υφάσματα να είναι χτισμένα σε διάφορα συστήματα οργάνων. Τα βλαστοκύτταρα, συμπεριλαμβανομένων των νευρικών βλαστοκυττάρων, εξ ορισμού, υπάρχουν σε έμβρυα. Τα βλαστοκύτταρα μπορούν να βρεθούν στο αίμα λώρου. Σε ενήλικες, αυτά τα κύτταρα βρίσκονται στον μυελό των οστών και άλλα όργανα στα οποία απαιτείται ελεγχόμενη αυτο-επούλωση.

    Το ζήτημα της ηθικότητας της έρευνας σε ένα πρόσωπο σε πρώιμο στάδιο σπουδών των βλαστικών κυττάρων, με έμφαση στους κινδύνους των πρόωρων κλινικών δοκιμών. Αναφορές μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων που διεξάγονται στην Κίνα χωρίς να λαμβάνουν υπόψη τους ανεξάρτητους εμπειρογνώμονες αντικειμενικών δεδομένων για κάθε ασθενή πριν, αμέσως μετά και μετά από μεγάλο χρονικό διάστημα μετά τη μεταμόσχευση, δεν παρέχουν τις απαραίτητες επιστημονικές πληροφορίες για τη θέσπιση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας αυτής της μεθόδου.
    «Είναι κρίσιμο ότι οι επιστήμονες και οι κλινικοί ιατροί είναι προσεκτικοί, σχεδιάζοντας αυστηρά επιστημονική έρευνα και ιδιαίτερα πρέπει να επικεντρωθούν σε βασικά εργαστηριακά πειράματα που μπορούν να δώσουν απαντήσεις σε πολλές ερωτήσεις που αντιμετωπίζουν τώρα αυτή τη θεραπευτική μέθοδο», - Γραπτή Lucy Brujahn, Διευθυντής Επιστήμης και Αντιπρόεδρος της Ένωσης «ΜΠΑΣΣΟ» (πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση). - «Προκειμένου η θεραπεία αυτή να είναι ασφαλής και είχε τη δυνατότητα κλινικής χρήσης, είναι απαραίτητο οι ιδιότητες και την πολυπλοκότητα των διαφόρων βλαστικών κυττάρων.» Απαντώντας στον περιορισμό της έρευνας των βλαστικών κυττάρων, η οποία μπορεί να λάβει ομοσπονδιακή χρηματοδότηση, την Αμερικανική Ακαδημία Νευρολογίας και της Αμερικανικής Ένωσης Νευρολογίας - δύο κορυφαίες επαγγελματικές οργανώσεις νευρολόγων στις Ηνωμένες Πολιτείες - εξέφρασαν την εμπιστοσύνη που λειτουργούν τόσο με εμβρυϊκά και ενήλικα βλαστοκύτταρα πραγματοποιήθηκε προσεκτικά και υπό αυστηρό έλεγχο. Τα μέλη αυτών των οργανώσεων και το κοινό ανησυχούν για την τήρηση σημαντικών δεοντολογικών προτύπων στις μελέτες εμβρυϊκών βλαστικών κυττάρων.

    Υπάρχουν δύο κύκλοι επιστημονικών προβλημάτων. Πρώτον, λόγω του γεγονότος ότι η πιθανότητα επιτυχίας μιας χωριστής μελέτης είναι αρκετά χαμηλή, για περαιτέρω ταχεία ανάπτυξη, απαιτούνται παράλληλες μελέτες σε διάφορες κατευθύνσεις. Η ουσία της έρευνας - δείγματα και λάθη που εντοπίζουν αναποτελεσματικές κατευθύνσεις, επιτρέποντάς σας έτσι να εστιάσετε σε πιο πολλά πολλά υποσχόμενα. Μεταξύ της αρχής της επιστημονικής έρευνας και της κλινικής χρήσης της μεθόδου συνήθως λαμβάνει χώρα.

    Επομένως, κάθε καθυστέρηση στον καθορισμό του θεραπευτικού δυναμικού της μεθόδου οδηγεί σε καθυστέρηση στην εισαγωγή αυτής της μεθόδου θεραπείας. Δεύτερον, η εξάλειψη ορισμένων τύπων έρευνας από την ομοσπονδιακή χρηματοδότηση μπορεί να οδηγήσει στην απώλεια τέτοιων μελετών από τον τομέα της κατάστασης του κράτους και της απώλειας ελέγχου τους, καθώς και στη μετάβαση αυτών των σπουδών σε άλλες χώρες. Και αυτό μπορεί να προκαλέσει βλάβη τόσο σε συγκεκριμένους ασθενείς όσο και σε ολόκληρη την κοινότητα ασθενών, κλινικών και επιστημόνων.

    Οι μελέτες των βλαστικών κυττάρων δίνουν ελπίδα σε ασθενείς με πλευρική αμυοτοτροφική σκλήρυνση και μπορεί να οδηγήσει στην ανάπτυξη νέων μεθόδων θεραπείας που επιβραδύνουν την πρόοδο της νόσου. Αλλά αυτή η ελπίδα πρέπει να συνδυαστεί με προσοχή, καθώς η μελέτη των βλαστικών κυττάρων εξακολουθεί να βρίσκεται σε πρώιμο στάδιο γενικά και με την πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση, ειδικότερα, καθώς και λόγω της περιορισμένης αποτελεσματικότητας όλων των φαρμακολογικών επιδράσεων στα διαγονιδιακά ποντίκια και τα διαγονιδιακά ποντίκια και Ασθενείς με νευροπριακή πλευρική αμυοτροφική σκλήρυνση. Σε μελλοντικές μελέτες βλαστικών κυττάρων, κλινικών, επιστήμονων, καθώς και ασθενών που συμμετέχουν σε αυτά, πρέπει να δώσουν ιδιαίτερη προσοχή στα θέματα της ηθικής και της επιστημονικής αυστηρότητας.